Uczeni są bliżej opracowania terapii genowej cukrzycy

[Głosów:0    Średnia:0/5]

Uzyskanie zmienionej genetycznie myszy, której jelito produkuje insulinę pod wpływem podawanej doustnie glukozy, rodzi nadzieję na szybkie opracowanie terapii genowej cukrzycy u ludzi.

Opracowanie terapii genowej cukrzycy insulinozależnej, tj. typu I (inaczej: cukrzycy młodzieńczej), uwolniłoby miliony chorych na nią osób od konieczności podawania sobie insuliny w zastrzykach przed każdym posiłkiem.

Cukrzyca insulinozależna jest poważną chorobą autoimmunologiczną. Oznacza to, że jej przyczyną jest atak układu odpornościowego pacjenta na własne komórki wysepek trzustkowych produkujące hormon insulinę. Atak taki powoduje obniżenie poziomu produkcji insuliny lub całkowity zanik komórek wytwarzających ten hormon, niezbędny dla prawidłowych przemian węglowodanów (tj. cukrów) w naszym organizmie.

Anthony T. Cheung z University of Alberta wraz ze swymi współpracownikami z firmy biotechnologicznej enGene, Inc. w Edmonton (Kanada), University of Tennessee w Memphis (USA) i Boston Medical Center w Bostonie (USA) zmodyfikował genetycznie mysz w ten sposób, że jej jelito produkuje insulinę w odpowiedzi na podawaną doustnie glukozę.

Insulina uwalniana jest z tzw. komórek K, naturalnie obecnych w żołądku i jelicie cienkim myszy. Ponieważ komórki te, podobnie jak komórki wysepek trzustkowych, są wrażliwe na poziom glukozy we krwi, uczeni wprowadzili do nich gen kodujący tzw. preproinsulinę (tj. prekursor insuliny).

Wyniki doświadczenia kanadyjskich i amerykańskich naukowców pokazały, że komórki K zmodyfikowanej genetycznie myszy produkują ludzką insulinę jedynie po podaniu glukozy. Co więcej, gdy doświadczalnym myszom uszkodzono ich komórki wysepek trzustkowych, tak że nie były one w stanie wytwarzać insuliny w sposób naturalny, całkowita produkcja tego niezbędnego hormonu została przejęta przez komórki K w jelicie, co zabezpieczyło myszy przed wystąpieniem jakichkolwiek objawów cukrzycy.

W terapii genowej cukrzycy chodzi o to, by w organizmie chorego przywrócić taki mechanizm wydzielania insuliny, jaki występuje u człowieka zdrowego. U zdrowych osób insulina nie jest bowiem wydzielana do krwi na jednakowym poziomie, ale w zależności od poziomu glukozy we krwi. Gdy poziom glukozy podnosi się, np. po spożyciu posiłku, insulina jest wówczas wydzielana przez komórki trzustki.

Obecne na rynku preparaty tego hormonu pochodzenia zwierzęcego, choć tanie, mogą jednak powodować efekty uboczne, zaś insulina tzw. rekombinowana produkowana przez zmienione genetycznie drobnoustroje jest na razie dość droga. Terapia genowa ma zatem nie tylko zastąpić strzykawkę z insuliną, ale sprawić, by insulina ta była ludzka i by była dostarczana do krwi na sposób jak najbardziej przypominający naturalne procesy fizjologiczne.

Terapie genowe są na razie w sferze eksperymentów na zwierzętach i wolontariuszach. Mają one dotyczyć pacjentów cierpiących na nieuleczalne, przewlekłe choroby o podłożu genetycznym. Rozważanych jest wiele opcji terapeutycznych, które miałyby doprowadzić do zastąpienia wadliwie działającego genu jego zdrowym" odpowiednikiem lub powstrzymać aktywność tego genu na różnych etapach. Podstawowym problemem terapii genowych człowieka jest trudność w precyzyjnym wprowadzeniu i trwałym utrzymaniu się obcego genu w naszym DNA. 

Bądź pierwszy, który skomentuje ten wpis

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany.


*